פריצת דרך מדעית: תרופה ניסיונית לאלצהיימר עשויה לסייע לילדים עם אוטיזם
חוקרים באוניברסיטת תל אביב גילו מאפיינים דמויי אלצהיימר במוחו של ילד אוטיסט
פרופ' אילנה גוזס
מחקר בינלאומי נרחב בהובלת אוניברסיטת תל אביב, בהנחייתה של פרופ' אילנה גוזס מהמחלקה לגנטיקה מולקולרית של האדם וביוכימיה, מצא משקעים של החלבון TAU (טאו), המאפיינים חולי אלצהיימר, ברקמות שנלקחו ממוחו של ילד אוטיסט בן 7 לאחר מותו. הילד סבל מתסמונת ADNP – מוטציה הגורמת לחסר בחלבון ADNP החיוני להתפתחות המוח, ומאפייניה יכולים לכלול עיכוב התפתחותי חמור, מוגבלות שכלית ואוטיזם.
לאור הממצאים בחנו החוקרים תרופה ניסיונית בשם NAP - שפותחה למחלת אלצהיימר - על תאי עצב במודל לתסמונת ADNP עם תסמינים דמויי אלצהיימר. הניסוי הוכתר בהצלחה, ותאי העצב הפגועים חזרו לתפקוד תקין.
המחקר בוצע בשיתוף פעולה הדוק עם חוקרים מבית הספר למדעי המחשב ע"ש בלווטניק באוניברסיטת תל אביב, חוקרים מהמרכז הרפואי שיבא וממגוון מוסדות מחקר ברחבי אירופה: המכון לביוטכנולוגיה BIOCEV בצ'כיה; אוניברסיטת אריסטו בסלוניקי, יוון; אוניברסיטת אנטוורפן בבלגיה; ובית החולים האוניברסיטאי בזאגרב, קרואטיה. המאמר פורסם ביולי 2020 בכתב העת Translational Psychiatry מבית Nature.
להחזיר את הגלגל לאחור
פרופ' גוזס מסבירה כי המחקר הנוכחי מתבסס על רקמות שנלקחו ממוחו של ילד בן 7 עם תסמונת ADNP, שנפטר בקרואטיה. כשהשווינו אותן לרקמה ממוחו של אדם צעיר שאינו סובל מתסמונת ADNP, מצאנו אצל הילד משקעים של החלבון טאו, הידועים כמאפיין של מחלת האלצהיימר. בהמשך 'טיפלו' החוקרים בתאי העצב הפגועים באמצעות חומר תרופתי בשם NAP, שפותח במעבדתה של פרופ' גוזס ואשר מיועד לשמש כתרופה למחלת האלצהיימר. "ה-NAP הוא למעשה מקטע קצר של חלבון ADNP תקין", מציינת פרופ' גוזס. "כשהוספנו את ה-NAP לתאי העצב המייצגים מוטציה ב-ADNP, חזר חלבון הטאו להיקשר לשלד התא באופן תקין, והתאים חזרו לתפקד בצורה תקינה."
.png){kind=logo}